第29回
日本遺伝子細胞治療学会学術集会

座長：米満吉和教授　九州大学大学院薬学研究院バイオ医薬創成学

スピーカー：Michelle Hussong, PhD　Head of Molecular Biology and Analytics, Viral Vectors - Genomics Medicine, Cytiva, Germany

タイトル：
ELEVECTA™: 高いスケーラビリティを保有しかつ宿主細胞DNAの封入の低減により安全性が向上した次世代AAV製造技術
ELEVECTA™, the next generation of AAV manufacturing that combines high scalability and increased safety by reducing encapsidated host cell DNA

Abstract：

CEVE™Cの安定生産細胞株ELEVECTA™テクノロジーは、製造プロセスにおいて高い収率、スケーラビリティ、堅牢性を可能にします。ELEVECTA™では、ベクター生産に必要なすべてのコンポーネントが生産細胞株のゲノムに安定的に組み込まれ、トランスフェクションのためのプラスミドやヘルパーウイルスの必要性のないシンプルなプロセスを可能とします。

現在のAAV製造プロセスにおける一つの大きな課題である不純物、特にウイルスカプシド内に封入される宿主細胞由来成分は精製工程で取り除くことができません。ある報告では、動物細胞を用いて生産されたゲノムを含むAAV粒子のうち、1～3%には宿主細胞由来DNA（hcDNA）断片が含まれていることが示されています。封入されたhcDNAは潜在的な遺伝毒性や免疫毒性安全性上の懸念があります。前者の例としては、E1Aのようながん遺伝子がAAV粒子に封入された場合であり、後者の例としては、免疫原性タンパク質をコードする配列の存在による免疫への悪影響が考えられます。

この課題に対処するため、CEVEC™ではhcDNAの封入を低減する画期的な技術を開発しました。 本セミナーではCEVEC™の安定生産細胞株ELEVECTA™および、ベクターの安全性を高める新技術についてお話させていただきます。

座長：ネッパジーン株式会社　宮村 敦

スピーカー：Angela Zhang PhD　Group Leader, Cell and Gene Therapy Product Management Precision NanoSystems

タイトル：
RNA-脂質ナノ粒子を用いたT細胞およびCD34+造血幹前駆細胞の遺伝子エンジニアリング
Genetic Engineering of T Cells and CD34+ HSPCs using RNA-Lipid Nanoparticle for Cell and Gene Therapies

Abstract：

Delivering nucleic acids using lipid nanoparticles (LNP) to target cells has tremendous potential to enable new gene and cell therapies. However, limited access to novel LNP solutions beyond vaccines can be a barrier to adoption. Herein, we describe a library of ionizable lipids that can be used as functional excipients for nucleic acid delivery for different routes of administrations. To exemplify the benefits of LNPs in the production of cell-based therapies, we demonstrate a robust method for the multi-step engineering of gene-edited CAR T cells and CD34+ hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) using off-the-shelf LNP reagents with a scalable path to the clinic.

※脂質ナノ粒子のイノベーターであるPrecision NanoSystems (PNI)社は、2021年にダナハーライフサイエンスプラットフォームに参画し、2023年5月1日をもってCytivaの一部となりました。