これから始める細胞治療

細胞治療を研究段階から臨床へと進めるには、各国で異なるものの、徐々に整合性が高まりつつある複雑な規制の枠組みを乗り越える必要があります。
米国では、FDAへのIND申請において、GLP準拠の安全性データ、細胞の由来・操作・凍結保存・放出基準などを含むCMCパッケージ、そして治験プロトコルの提出が求められます。

EUでは、EU治験規則（CTR）に基づく治験申請（CTA）において、製品特性、製造管理、効力試験などを記載したIMPD（治験用医薬品文書）が必要です。
日本では、PMDAへの治験届（CTN）において、地域適用性やブリッジングデータへの配慮が求められ、ICH CTDとの整合も重視されます。

これら3地域に共通して、規制当局は細胞治療特有の課題――ドナー由来のばらつき、短い製造リードタイム、投与までの製品品質保持など――に注目しています。
製造においては、PIC/S（医薬品査察協定・共同スキーム）が定めるGMP原則が重要です。細胞治療では、1バッチが1人分の投与量となることもあり、無菌操作のバリデーション、汚染リスクを最小限に抑えるクローズドかつ自動化されたシステム、身元・履歴管理の徹底、凍結保存プロセスのバリデーション、原材料の完全なトレーサビリティが求められます。

また、PIC/S GMPでは、データインテグリティや電子記録の管理も重視されており、患者ごとに異なる高リスク製品の審査に不可欠です。 Cytivaでは、こうした細胞治療の課題に対応するため、Xuri™バイオリアクター、Sepax™細胞処理システム、FlexFactory™製造プラットフォームなどを提供しています。これらはすべてISO認証の品質システムのもとで開発され、バリデーションガイド、抽出物・溶出物データ、電子監査証跡、IQ/OQプロトコルなど、GMP対応を支援するドキュメントも整備されています。

本ウェビナーでは、世界の規制枠組み、GMPの国際標準、そしてCytivaの技術がどのように連携し、細胞治療の臨床から商業化までの道のりを支えているかをご紹介します。

2011年に慢性リンパ性白血病（CLL）患者、2012年に急性リンパ芽球性白血病（ALL）患者に対する初の免疫療法治療が開始されて以来、CAR-T細胞療法は、複数の新製品が承認・認可されたことをはじめ、多くのパイプラインが臨床試験を開始するなど、ますます注目を集めています。近年では、二重特異性抗原（デュアルCAR- T細胞）や新規の遺伝子編集ツール（CRISPR）などを用いた新たなエンジニアリング手法の開発により、臨床の応用範囲が固形腫瘍やその他の疾患治療へと拡大、安全性の向上や抗腫瘍効果など様々な開発が行われています。 しかし、細胞へのエンジニアリング戦略の進歩が続く中でも、CAR- T細胞療法製造の基本となる工程である“T細胞のIsolation、Activation、Transduction、Cell Expansion”は一貫して変わることはありません。

多くの研究者が、これらの治療法の対象患者層を拡大しようとする中、研究開発フェーズから治験や商業規模での製造フェーズへの移管にあたり、これまでの手作業ベースでの製造工程が大きな課題となり、治療の普及を妨げている現状があります。

これらの課題に対応するために、CytivaではPatient ApheresisからFinal DoseまでをEnd to Endで閉鎖系かつ自動化プロセスにて完結することのできるSefia™ 細胞治療製造プラットフォームをはじめ、柔軟性・モジュール性・デジタル統合性を備えた数多くの装置を揃えております。モジュール性をとることで、用途にあわせて装置やソリューションを組み合わせることにより、絶えず進化し続けるニーズにも適応することができます。

今回のセミナーでは、実際の細胞治療薬の製造現場で使用される装置につきまして、様々なパイプライン（CAR-T,NK/CAR-NK,γδT,TIL）への応用例を交えてご説明いたします。

マンパワー不足や評価時間が足りない等の様々な理由で、細胞治療薬製造に到達するためのプロセス開発を迅速に効率よく実施することは中々難しいと思います。
Cytivaでは、弊社の製品を用いて、ある1つのプロセスに特化してプロセスを作り上げるModular Process Development (以下、MPD)サービスを展開しておりますので、ご紹介致します。

また、これまでは海外拠点のみでお受けしておりましたMPDサービスが、日本のCytivaでもご利用頂けるようになります。これから構築したいプロセスがある場合やいち早く立ち上げたいプロセスがある場合、是非、MPDサービスのご利用をご検討ください。